La zidovudine est un inhibiteur puissant de la réplication du VIH ; lors de la transcription inverse, elle agit comme inhibiteur de la synthèse d'ADN virale ; elle améliore la fonction immunologique, corrige, en partie, le dysfonctionnement neurologique induit par le VIH et améliore certaines autres anomalies cliniques associées au SIDA ; son effet toxique principal consiste en une suppression de la moelle osseuse (en fonction de la dose), entraînant l'anémie et la leucopénie (d'après MeSH-2009)